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用于调节纤溶酶原激活物抑制剂-1(PAI-1)的方法和组合物
发明专利有效
70权利要求 · 11 独立
§ Ⅰ
卷宗概要
发明人
克里斯蒂安·卡斯楚普; 弗朗西斯卡·费拉雷索
IPC 分类
C12N 15/11 (2006.01)A61K 9/51 (2006.01)A61K 31/713 (2006.01)A61K 47/06 (2006.01)A61P 7/00 (2006.01)C12N 15/63 (2006.01)C12N 15/88 (2006.01)C12N 15/113 (2006.01)C07K 14/81 (2006.01)
公开了抑制纤溶酶原激活物抑制剂‑1(PAI‑1)表达的siRNA分子，并且所述siRNA分子可以具有有义链和反义链。所述有义链可以具有与SEQ ID NO:3、SEQ ID NO:5、SEQ ID NO:7和SEQ ID NO:9中的任一个至少80%的序列同一性。在一些实施方案中，所述反义链可以具有与SEQ ID NO:4、SEQ ID NO:6、SEQ ID NO:8和SEQ ID NO:10中的任一个至少80%的序列同一性。所述有义链和/或反义链可以包含一个或多个修饰的核苷酸。所述有义链和/或反义链可以包含配体。还公开了包含所述siRNA分子的脂质纳米颗粒。还公开了使用所述siRNA分子或包含所述siRNA分子的脂质纳米颗粒治疗患有至少一种PAI‑1相关病症、疾病或障碍的对象的方法。