治疗帕金森病的化学遗传学基因治疗新方案

本申请涉及医药技术领域，公开了一种携带人工化学遗传学受体基因序列的腺相关病毒（AAV）注射液，及其与小分子激动剂喹硫平共同构成的组合化学遗传学方案。相较于传统的化学遗传学，本申请首次以临床副作用更小的药物喹硫平为激活剂，开发了用药风险更低的新型化学遗传学系统。该系统可有效降低神经元的兴奋性活动，避免氯氮平或其他非上市传统化学遗传学激活剂带来的用药风险，提高化学遗传学系统进行临床转化的可行性。在新型或传统化学遗传学系统的应用方面，本申请首次应用该组合治疗方案干预帕金森病（Parkinson’s disease，PD），可抑制PD患者STN及相关环路的异常活动，显著改善运动障碍症状。