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用于向眼部和中枢神经系统递送的包含亲脂性单体的化合物及其应用
发明专利有效
10权利要求 · 4 独立
§ Ⅰ
卷宗概要
发明人
王书成; 黄河; 刘晓炜; 林国良; 李拓; 王岩; 梁佳慧; 产运霞; 耿玉先
IPC 分类
C07H 19/067 (2006.01)C07H 19/167 (2006.01)C07F 9/572 (2006.01)C07F 9/6518 (2006.01)C07F 9/6533 (2006.01)C07H 1/00 (2006.01)C07H 21/02 (2006.01)A61K 31/713 (2006.01)A61P 27/02 (2006.01)A61P 25/28 (2006.01)A61P 25/14 (2006.01)A61P 25/16 (2006.01)A61P 21/00 (2006.01)
本发明的一个方面涉及本发明提供了一种化合物，所述化合物为寡核苷酸，所述化合物包含至少一个亲脂性单体。本发明的另一个方面涉及基因沉默的方法，该方法包括向细胞或有需要的受试者施用治疗有效量的亲脂性单体缀合的化合物。
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