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靶向HBG1和HBG2的组合物及其使用方法

发明专利有效
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§ Ⅰ

卷宗概要

发明人

奚海斌; P·W-P·洪; B·B·麦迪逊

IPC 分类

C12N 15/113 (2006.01)C12N 15/62 (2006.01)

公开了用于在所选基因组位点诸如BCL11A基因、HMG1启动子和/或HMG2启动子处进行功能性基因修饰的方法和组合物。还提供了细胞群体,所述细胞群体包含一个或多个所选基因座处的功能性基因修饰。