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具有外周器官去靶向性的新型嗜神经性腺相关病毒衣壳

发明专利有效
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§ Ⅰ

卷宗概要

发明人

安加库苏马; E·M·桑蒂德里安耶芙拉-皮门特尔; S·M·博斯马

IPC 分类

C07K 14/075 (2006.01)C12N 15/861 (2006.01)

本发明涉及新型嗜神经性腺相关病毒(AAV)衣壳变体。特别地,本发明涉及新型AAV衣壳变体,其在全身施用后有效转导CNS中的细胞,但示出外周器官的转导减少。本发明进一步涉及用于鉴定具有如例如CNS嗜性和外周器官去靶向的组合的一种或多种所需特征的AAV衣壳变体的方法。