用于治疗神经退行性疾病的反义寡核苷酸

本公开内容涉及至少部分地与包含靶标核苷酸的靶标核酸序列的一部分互补的引导寡核苷酸，其中所述靶标核酸序列编码reelin蛋白，其中所述引导寡核苷酸经配置，使得它能够在生理条件下在细胞内与所述靶标核酸序列的所述部分形成双链复合物，并且所述双链复合物能够募集核酸编辑实体以执行所述靶标核苷酸的编辑，从而产生包含经编辑的靶标核苷酸的经编辑的核酸序列；以及与其相关的组合物、载体和使用方法。