用于通过羟基酸氧化酶1的基因编辑治疗原发性高草酸尿症的方法

一种用于羟基酸氧化酶1（HAO1）基因的基因编辑的组合物，组合物包含：（a）编码Cas12i2多肽的信使RNA（mRNA），（b）靶向HAO1基因的向导RNA（gRNA）；和（c）脂质辅料，脂质辅料任选地形成脂质纳米颗粒。本文还提供了用于使用本文提供的组合物对宿主细胞中的HAO1基因进行基因修饰的方法。