用于治疗亨特综合征的方法和组合物

本申请涉及用于治疗亨特综合征的方法和组合物。本发明尤其提供了用于有效治疗亨特综合征的用于CNS递送艾杜硫酸酯酶‑β（人重组艾杜糖醛酸‑2‑硫酸酯酶蛋白）的组合物和方法。本发明提供的组合物和方法不仅在脑和脊髓中而且在外周组织（包括心脏、肝、脾、肺和肾）中有效地减轻症状。