荷芽（北京）医药科技有限责任公司

本申请涉及一种腺相关病毒(AAV)颗粒，该腺相关病毒(AAV)颗粒包含衣壳和病毒基因组，该病毒基因组包含位于两个反向末端重复序列(ITR)之间的核酸序列，具有所述核酸序列的核酸表达时抑制细胞中CREPT基因的表达。本申请的驱动靶向CREPT的ShRNA可以有效治疗转移的肿瘤，能有效治疗和预防三阴乳腺癌，有效抑制肿瘤。对于腺癌，包括涎腺腺样囊性癌和肺腺癌细胞，也能抑制肿瘤生长，降低了肿瘤体积，具有抑制性治疗作用。

本发明属于生物医药技术领域，具体涉及一种抑制CREPT基因的siRNA及其应用。所述siRNA包括正义链和/或反义链，其序列为含有序列SEQ ID No. 1‑194、SEQ ID No.243‑SEQ ID No. 368中至少一条siRNA的序列，同时还包括在这些序列基础上进行修饰后的序列。其应用包括作为表达载体、宿主细胞、药物等的应用。这些序列或药物等在治疗肝病和肝脏病变，如治疗肝癌、肝纤维化或脂肪肝等相关疾病中效果显著。