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索引済み特許 1 件

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本发明描述了一类理性设计的新型工程化腺相关病毒（AAV）衣壳。本发明的AAV衣壳变体比母体AAV能够更高效、更特异地转导全身肌肉组织。本发明的AAV衣壳变体可用于生产rAAV载体，以更高表达水平和/或更低剂量优先递送目的基因至肌肉组织。