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索引済み特許 2 件

公开了用于在所选基因组位点诸如BCL11A基因、HMG1启动子和/或HMG2启动子处进行功能性基因修饰的方法和组合物。还提供了细胞群体，所述细胞群体包含一个或多个所选基因座处的功能性基因修饰。

本公开总体上涉及超最小转座子反向重复序列 (ITR) 多核苷酸、包含所述多核苷酸的组合物以及使用包含所述多核苷酸的组合物离体和体内向细胞递送核酸，特别是体内递送治疗性基因以治疗遗传病症或疾病的方法。