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使用分裂内含肽双AAV载体递送IV型胶原α链

本文公开了分裂内含肽系统，其包含第一核酸分子，该第一核酸分子编码包含外显肽对的N‑外显肽和内含肽对的N‑内含肽的融合蛋白，其中该N‑外显肽包含位于IV型胶原α链的N端部分的N端的第一信号序列。还公开了第二核酸分子，其编码包含第二信号序列、该内含肽对的C‑内含肽和该外显肽对的C‑外显肽的融合蛋白，其中该C‑外显肽包含该IV型胶原α链的C端部分。进一步公开了包含这些核酸分子的AAV载体，以及使用这些AAV载体或核酸分子治疗患有Alport综合征的受试者的方法。

❖俄勒冈健康与科学大学中井浩之; 古庄泰佑; M·加尔布雷思-利斯Oct 20, 2026§ 5/40 청구항C12N 15/62 (2006.01), A61K 38/39 (2006.01), A61K 48/00 (2006.01) +6