№ CN122935610A発明
不明用于通过羟基酸氧化酶1的基因编辑治疗原发性高草酸尿症的方法
一种用于羟基酸氧化酶1(HAO1)基因的基因编辑的组合物,组合物包含:(a)编码Cas12i2多肽的信使RNA(mRNA),(b)靶向HAO1基因的向导RNA(gRNA);和(c)脂质辅料,脂质辅料任选地形成脂质纳米颗粒。本文还提供了用于使用本文提供的组合物对宿主细胞中的HAO1基因进行基因修饰的方法。
❖阿伯生物技术公司T·迪托马索; M·屈夫纳; A·加里蒂; P·J·C·林; Y·K·谭Oct 16, 2026§ 2/22 請求項C12N 15/113 (2006.01), A61K 9/51 (2006.01)39