元の名称記録: 瑞泽恩制药公司

公开了使用单一色谱基质组合解析捕获过程和亲和捕获过程的高分辨率亲和色谱，所述高分辨率亲和色谱导致了密切相关分子种类之间的提高的分辨率，并且显著提高了异二聚体蛋白(例如双特异性抗体)的大规模商业生产的总产物产率。此外，通过降低盐浓度，与此同时提高产物纯度和浓度，而无需稀释、超滤或渗滤的能力降低了储罐和设备要求。

本文提供了经基因修饰的细胞和经基因修饰的非人动物(例如啮齿动物，如大鼠和小鼠)，其包含：(i)Rag2基因中的纯合无效突变；(ii)IL2rg基因中的纯合无效突变；(iii)非人动物FMS样酪氨酸激酶3(Flt3)基因中的纯合无效突变，以及(iv)包含与Flt3l启动子可操作地连接的非人动物部分和人类部分的Flt3配体(Flt3l)基因，并任选地表达一种或多种人类多肽或人源化多肽。还提供了制备和使用此类经基因修饰的细胞和非人动物的方法与组合物。

本文描述了特异性结合至HLA展示的HPV16、MART1、CMV、EBV或流感肽的分离的T细胞受体，以及使用这些分离的TCR的治疗和诊断方法。

本文所述的发现是，TDP‑43的核定位信号(NLS)和朊病毒样结构域(PLD)都不是体外胚胎干细胞培养和分化成运动神经元所必需的。ES细胞表达这些TDP‑43突变体并分化成表现出ALS样表型的运动神经元、由此TDP‑43突变体重新分布至并聚集在细胞质中、并且无法调控隐藏的外显子剪接的能力，使得这些细胞可充当TDP‑43蛋白病的模型，用于测试可消散此类蛋白病的候选治疗剂。另外，这些ES细胞可以用于成功产生非人动物，例如小鼠，它们也表现出ALS的标志性症状并且可用于测试可用于治疗TDP‑43蛋白病的候选剂。

本文提供了包含CRISPR/Cas系统、CtBP相互作用蛋白和53BP1的抑制剂的组合，其用于增强CRISPR/Cas介导的外源供体核酸对靶DNA的切割的同源定向修复。还提供了使用此类组合通过在细胞中的靶基因组基因座处的CRISPR/Cas介导的切割的同源定向修复来在该细胞中进行靶向遗传修饰的方法。