mTOR抑制剂和EPAS1抑制剂的联用在制备治疗骨髓增殖性肿瘤的药物中的应用

本发明提供了mTOR抑制剂和EPAS1抑制剂的联用在制备治疗骨髓增殖性肿瘤的药物中的应用，通过联合使用mTOR抑制剂依维莫司和EPAS1抑制剂PT2385，靶向JAK2V617F突变驱动的代谢异常，有效逆转代谢重编程（降低乳酸水平、提升α‑酮戊二酸水平、纠正乳酸/α‑KG比值），并协同减轻脾肿大、逆转骨髓纤维化、降低突变等位基因负荷，疗效显著优于现有JAK抑制剂单药治疗，为MPN提供了具有疾病修饰潜力的创新方案。