一种组织靶向纳米抗体及其应用

本发明提供了一种组织靶向的纳米抗体及其应用，涉及生物医药和基因治疗技术领域，本发明以人类蛋白质图谱数据库中蛋白表达量，选择在心脏和骨骼肌中高表达的膜蛋白（包括L型钙离子通道蛋白α2δ亚基CACNA2D1、钠离子通道蛋白α亚基SCN5A、血管心外膜物质BVES和柯萨奇病毒腺病毒受体CAR等）为靶标，利用纳米抗体合成文库进行筛选，利用高通量测序、流式等方式成功获得一系列具有组织靶向的纳米抗体。这些纳米抗体不仅能够以高亲和力结合目标靶点，而且可以有效负载递送蛋白或核酸，显著提高了这些药物在靶组织中的富集量与治疗效率，为开发高效、安全的DMD精准治疗方案提供基础。