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案件記録

眼睛病状的基因疗法

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§ Ⅰ

案件概要

発明者

O·达诺斯; S·范艾维伦; 杰西·I·尤; 萨米尔·马甘拜·帕特尔; 阿凡提·阿文德·加内卡尔; 安东尼·雷·欧贝里; 吉米·里斯·欧文-帕克; 达林·托马斯·柯蒂斯

IPC分類

A61K 48/00 (2006.01)A61K 39/395 (2006.01)A61K 31/713 (2006.01)A61K 31/7088 (2006.01)A61K 38/46 (2006.01)A61P 27/02 (2006.01)A61F 9/00 (2006.01)

本申请涉及眼睛病状的基因疗法。本发明描述用于将治疗性产物(诸如治疗性蛋白质(例如抗体)、治疗性RNA (例如shRNA、siRNA及miRNA)及治疗性适体)递送至人受试者的眼睛的视网膜/玻璃体液以治疗眼睛病状的组合物和方法,其涉及例如重组病毒载体,诸如重组腺相关病毒(rAAV)载体。

外部リソース