一种核酸适配体及其在制备促进靶基因翻译的试剂中的应用

本发明属于生物技术领域，具体涉及基因工程和基因治疗技术，具体涉及一种核酸适配体及其在制备促进靶基因翻译的试剂中的应用。所述核酸适配体包括特异性结合真核翻译起始因子的适配体区域和与目的基因mRNA 5’非编码区反向互补配对的DNA结合区。本发明首次提出非抑制性翻译增强策略：区别于所有现有技术中的抑制型适配体，本发明的适配体能高亲和力结合eIF4E或eIF4G但不抑制其活性，反而通过携带翻译起始因子至靶mRNA附近增强eIF4F复合物的装配。本发明通过更改与靶mRNA 5’UTR结合的序列部分，可针对不同基因进行个性化设计，形成通用型平台，为蛋白缺陷型疾病提供了全新治疗试剂的可能性。