中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

本公开提供一种造血系统中表观遗传调控因子的鉴定方法、系统及介质，能够系统性对数百个以上的遗传调控因子在人原代HSPC中进行大规模平行性的基因敲除筛选，实现了扰动信息基因敲除与表型信息全转录组在单细胞水平的直接关联，建立表观遗传调控因子与细胞命运的关联关系，还能够构建全面的功能性、因果性的表观遗传调控图谱，不仅揭示了“哪个”因子重要，还揭示了“如何”协同性地通过调控下游基因程序来影响细胞命运，能够筛选在调控HSPC长期重建潜能、谱系分化和血液系统恶性肿瘤中发挥关键作用的新调控因子和治疗靶点，不仅能实现基因功能鉴定，还能扩展到药物靶点发现、细胞工程、合成生物学、个性化医疗等多个高价值应用领域。