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促进CEP290基因外显子41跳跃的反义寡核苷酸及其在制备Joubert综合征治疗药物中的应用

本发明涉及生物医药技术领域，尤其涉及促进基因外显子41跳跃的反义寡核苷酸及其在制备Joubert综合征治疗药物中的应用。本发明设计筛选得到一种反义寡核苷酸，其在基因表达的前体mRNA剪接水平高效诱导外显子41跳跃，以恢复被破坏的开放阅读框，从而促进保留关键生物学活性蛋白的产生。本发明所公开的反义寡核苷酸在突变荧光报告体系中高效诱导靶向外显子41跳跃，精准纠正c.5668G>T突变引发的异常剪接，使mCherry蛋白表达水平接近野生型，药效显著优于对照序列，在Joubert综合征和相关疾病中展现出极高的治疗潜力。

❖广州安天圣施医药有限公司华益民Oct 20, 2026§ 2/10 청구항C12N 15/113 (2010.01), A61K 31/7105 (2006.01), A61P 25/00 (2006.01) +1