治疗帕金森病的化学遗传学基因治疗新方案
本申请涉及医药技术领域,公开了一种携带人工化学遗传学受体基因序列的腺相关病毒(AAV)注射液,及其与小分子激动剂喹硫平共同构成的组合化学遗传学方案。相较于传统的化学遗传学,本申请首次以临床副作用更小的药物喹硫平为激活剂,开发了用药风险更低的新型化学遗传学系统。该系统可有效降低神经元的兴奋性活动,避免氯氮平或其他非上市传统化学遗传学激活剂带来的用药风险,提高化学遗传学系统进行临床转化的可行性。在新型或传统化学遗传学系统的应用方面,本申请首次应用该组合治疗方案干预帕金森病(Parkinson’s disease,PD),可抑制PD患者STN及相关环路的异常活动,显著改善运动障碍症状。