cGAS-STING通路抑制剂在减轻AAV诱导的神经免疫反应中的应用

本发明涉及生物医药技术领域，具体公开了cGAS‑STING通路抑制剂在减轻AAV诱导的神经免疫反应中的应用，其技术要点为：本发明发现高剂量AAV在神经系统中会激活cGAS‑STING信号通路，导致炎症反应、胶质细胞活化、T细胞浸润和神经元损伤；通过基因敲除（Sting）、药理学抑制（如STING抑制剂H‑151）或病毒介导的基因敲降（shSTING）等方式抑制cGAS‑STING通路，能够有效减轻上述AAV诱导的免疫反应和神经毒性，同时提高AAV载体所携带的转基因产物的表达。本发明的方案为优化AAV基因治疗的安全性‑有效性平衡提供了新的策略和手段。