一种新型光敏感通道蛋白VR3.0的表达盒及其用途

本申请涉及生物技术领域及基因治疗技术领域。具体地，涉及一种新型光敏感通道蛋白VR3.0的表达盒及其用途，以及含该表达盒的系列重组AAV载体及其用途。其中表达盒包含一系列视网膜双极细胞特异性hTRPM1启动子和新型光敏感通道蛋白VR3.0的序列组合，所述表达盒可包装于多种系列AAV衣壳内形成重组AAV载体。本申请的表达盒可以通过hTRPM1启动子实现在视网膜双极细胞中实现高水平和高特异性的表达光敏感通道蛋白VR3.0，结合AAV衣壳变体可提升视网膜组织侵染效率，恢复视网膜退行性疾病视网膜的多样化给光反应模式、对环境光的响应能力和视觉敏感度。本申请提供的表达盒可用于制备恢复视网膜的光感受器功能、恢复受试者视力或感光能力、治疗视网膜退行性疾病的药物。