线粒体钙单向转运体亚基MCUB作为靶点在筛选治疗胶质母细胞瘤药物中的应用

本发明公开了线粒体钙单向转运体亚基MCUB作为靶点在筛选治疗胶质母细胞瘤药物中的应用，本发明属于生物医药技术领域。本发明通过筛选，获得了以高亲和力特异性结合于MCUB的小分子化合物——1‑[2‑(吡啶‑3‑基)‑6‑(三氟甲基)嘧啶‑4‑基]氮杂环丁烷‑3‑醇，命名为TF‑PPAO。实验证明，TF‑PPAO可靶向MCUB并干扰MCU‑MCUB相互作用，进而调控线粒体钙稳态，抑制糖酵解并促进氧化磷酸化，诱导细胞凋亡。TF‑PPAO具有血脑屏障通透性，可增强放疗敏感性、抑制颅内肿瘤生长并延长生存期，治疗剂量下未见明显毒性。该化合物机制新颖、肿瘤选择性高、治疗剂量下安全性良好，为胶质母细胞瘤的治疗提供了新的技术手段。