抗体寡核苷酸缀合物及其用途

本申请涉及分子生物学技术领域，具体涉及一种抗体寡核苷酸缀合物，其包括连接子，述连接子具有3个接头，其中两个接头用于同时共价连接至所述抗体或抗原结合片段，第3个接头用于共价连接至所述寡核苷酸的3’或者5’端。本申请的缀合物使用经工程化改造的抗体，有利于提高偶联效率和产品收率；三接头连接子在血浆中更加稳定，定点偶联的制备方法能够显著提高目标产品的纯度；有高靶点亲和力和高递送效率，有效抑制DMPK基因的表达，其在高剂量下最高可以实现40％的敲低抑制效果。