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案件記録
基于假尿苷修饰的RNA单碱基编辑系统及方法
発明有効
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§ Ⅰ
案件概要
発明者
伊成器
IPC分類
C12N 15/85 (2006.01)C12N 15/113 (2010.01)C12N 15/61 (2006.01)C12N 5/10 (2006.01)A61K 48/00 (2006.01)A61P 21/00 (2006.01)A61P 43/00 (2006.01)A61P 9/00 (2006.01)A61P 25/16 (2006.01)A61P 25/28 (2006.01)A61P 11/06 (2006.01)A61P 7/06 (2006.01)A61P 11/00 (2006.01)A61P 7/04 (2006.01)A61P 25/00 (2006.01)A61P 9/12 (2006.01)A61P 27/02 (2006.01)A61P 1/00 (2006.01)A61P 29/00 (2006.01)A61P 9/14 (2006.01)A61P 3/00 (2006.01)A61P 17/00 (2006.01)A61P 7/02 (2006.01)A61P 35/00 (2006.01)A61P 31/22 (2006.01)
本申请涉及生物技术领域和RNA编辑领域。本申请涉及一种基于假尿苷修饰的RNA单碱基编辑系统及方法。具体地，本申请涉及一种用于抑制宿主细胞中靶RNA中的提前终止密码子(PTC)的方法。本申请还涉及一种工程化的向导小核仁RNA(gsnoRNA)、包含其的分离的核酸分子、组合物、宿主细胞。本申请还涉及它们在制备药品中的用途。本申请的方法能够显著提高假尿苷修饰的效率，从而恢复mRNA的编码信息，使该PTC位点被解码，显著提高PTC的通读效率。
外部リソース