一种重组腺相关病毒载体、产品及在治疗A型血友病中的应用

本发明提供了一种重组腺相关病毒载体、产品及在治疗A型血友病中的应用，属于生物医药技术领域。本发明基于SEQ ID NO.1或SEQ ID NO.2所示具有B结构域缺失的hFVIII核酸序列或者优化的核苷酸变体序列制备重组AAV载体，该重组AAV载体具有靶向肝脏的特性，可使用复制缺陷腺相关病毒将人VIII因子基因递送到诊断为A型血友病患者的肝细胞中，并促使人VIII因子基因高效表达，且使用剂量不高于2×10vg/kg，从源头规避高剂量导致的肝损伤风险。还可缓解血友病患者的出血症状，为A型血友病从“对症输血”向更安全有效的基因治疗提供了全新技术范式，推动遗传性凝血障碍疾病精准治疗的发展。