丙酸在制备治疗肝豆状核变性肠肝轴紊乱的药物中的应用
本发明公开了丙酸在制备治疗肝豆状核变性肠肝轴紊乱的药物中的应用。本发明首次发现,在肝豆状核变性疾病模型及患者体内,丙酸含量显著降低,且与肝脏损伤程度呈负相关。基于此发现,本发明通过灌胃和尾静脉注射两种给药方式外源补充丙酸,证实了其治疗作用。实验结果表明,补充丙酸能有效改善疾病模型的肠肝轴功能紊乱,具体表现为:显著减轻肝脏损伤、抑制肝脏炎症和纤维化、以及降低肠道炎症。本发明为肝豆状核变性的治疗提供了全新的策略和药物选择,克服了现有驱铜疗法的部分局限性,具有多靶点、整体调节、作用机制新颖、预期安全性高等突出优点,具有良好的临床应用前景。