超最小反向末端重复 (ITR) 序列及其用途

本公开总体上涉及超最小转座子反向重复序列 (ITR) 多核苷酸、包含所述多核苷酸的组合物以及使用包含所述多核苷酸的组合物离体和体内向细胞递送核酸，特别是体内递送治疗性基因以治疗遗传病症或疾病的方法。